Pagrindinis skirtumas tarp genų pridėjimo ir genų pakeitimo yra tas, kad genų pridėjimas yra geno įterpimas atliekant ne homologinę rekombinaciją, o genų pakeitimas yra endogeninio geno pakeitimas homologine rekombinacija.
Genų terapija yra technika, kurios metu genai naudojami genetinėms ligoms gydyti. Todėl tai apima genų įvedimą ar pristatymą į paciento ląstelę. Kitaip tariant, genų terapija apima genų pakeitimą arba papildymą vietoj trūkumų turinčių ar ligą sukeliančių genų. Šiame procese labai svarbu pasirinkti tinkamą geną pakaitalui ar papildymui. Todėl genų terapija vis dar nėra sėkminga gydant žmogaus ligas. Daugelio genetinių ligų negalima gydyti genų terapija. Tačiau genų terapija yra daug žadantis gydymas kelioms ligoms, tokioms kaip raumenų distrofija, cistinė fibrozė ir kt.
