Pagrindinis skirtumas - Ex Vivo ir In Vivo genų terapija
Genų terapija yra svarbi technika, naudojama genetinėms ligoms gydyti ar jų prevencijai, įvedant genus trūkstamiems ar su trūkumais. Tam tikras ligas galima išgydyti įterpiant sveikus genus į mutavusius ar trūkstamus genus, atsakingus už šią ligą. Genų terapija dažniausiai taikoma somatinėms ląstelėms, nei gemalo ląstelėms, ir ją galima suskirstyti į dvi pagrindines rūšis, pavadintas „Ex vivo“genų terapija ir „In vivo“genų terapija. Pagrindinis skirtumas tarp „Ex vivo“ir „In vivo“genų terapijos yra tas, kad terapiniai genai perduodami į ląstelių kultūras in vitro ir pacientui vėl įvedami atliekant ex vivo genų terapiją, o genai tiesiogiai patenka į paciento audinius ar ląsteles, ląstelių in vitro neauginant. vivo genų terapija.
TURINYS
1. Apžvalga ir pagrindiniai skirtumai
2. Kas yra „Ex Vivo“genų terapija
3. Kas yra „In Vivo“genų terapija
4. Palyginimas vienas šalia kito - „Ex Vivo“ir „In Vivo“genų terapija
5. Santrauka
Kas yra „Ex vivo“genų terapija?
Ex vivo genų terapija yra genų terapijos rūšis, apimanti paciento ląstelės išorinę modifikaciją ir jos pakartotinį įvedimą pacientui. Ląstelės kultivuojamos laboratorijose (už paciento kūno ribų), įterpiami genai. Tada parenkami stabilūs transformantai ir jie vėl įvedami į pacientą ligai gydyti. Ex vivo genų terapija gali būti taikoma tik tam tikriems ląstelių tipams ar tam tikriems audiniams. Kaulų čiulpų ląstelės yra ląstelės, dažnai naudojamos ex vivo genų terapijai.
Ex vivo genų terapijos procedūra
Ex vivo genų terapijoje yra keletas pagrindinių žingsnių:
- Ląstelės su defektais genais išskiriamos iš paciento.
- Izoliuotos ląstelės auginamos kultūrose laboratorijoje.
- Terapiniai genai įterpiami arba įvedami į išaugintas ląstelių kultūras naudojant vektorius.
- Transformuotos ląstelės parenkamos iš netransformuojančių medžiagų ir užauginamos.
- Pasirinktos ląstelės persodinamos pacientui.
Ex vivo genų terapijoje genai patenka į tikslines ląsteles nešiotojai arba vektoriai. Sėkmingas genų pernešimas priklauso nuo nešančiosios sistemos, o svarbūs vektoriai, naudojami ex vivo genų terapijoje, yra virusai, kaulų čiulpų ląstelės, žmogaus dirbtinė chromosoma ir kt. Palyginti su genų terapija in vivo, ex vivo genų terapija neapima neigiamo imunologinio poveikio. reakcijos paciento organizme, nes genetinė korekcija atliekama in vitro. Tačiau sėkmė priklauso nuo stabilaus korekcinio geno įtraukimo ir ekspresijos paciento kūne.
01 paveikslas: Ex vivo genų terapija
Kas yra in vivo genų terapija?
Genų terapija in vivo yra metodas, kurio metu genai tiesiogiai gydomi genais į paciento kūno audinio ląsteles. Jis gali būti naudojamas daugeliui žmogaus kūno audinių, įskaitant kepenis, raumenis, odą, plaučius, blužnį, smegenis, kraujo ląsteles ir kt. Terapinius genus virusiniai ar nevirusiniai vektoriai įneša į pacientą. Tačiau sėkmė priklauso nuo kelių veiksnių, tokių kaip efektyvus terapinių genų, pernešančių vektorius, pasisavinimas taikinių ląstelėse, ląstelių ląstelių skaidymas tikslinėse ląstelėse ir genų įsisavinimas branduolyje, geno ekspresijos gebėjimas ir kt.
02 paveikslas: In vivo genų terapija
Kuo skiriasi „Ex vivo“ir „In vivo“genų terapija?
Skirtingas straipsnis viduryje prieš lentelę
Ex vivo ir in vivo genų terapija |
|
| Ex vivo genų terapija yra genų terapijos rūšis, atliekama paciento kūno išorėje. Genų modifikacija atliekama už kūno ribų. | In vivo genų terapija yra dar viena genų terapijos rūšis, kuri atliekama tiesiogiai, kai trūkumų turinčios ląstelės vis dar yra organizme. Genai keičiami, kai jie vis dar yra kūno viduje. |
| Izoliacija ir kultivavimas | |
| Defektinės ląstelės išskiriamos ir kultivuojamos laboratorijoje. | Defektinės ląstelės laboratorijoje nėra izoliuotos ir kultivuojamos. |
| Transformantų pasirinkimas | |
| Stabilūs transformantai parenkami prieš pakartotinį įvedimą. | Stabilių transformantų pasirinkti negalima. |
| Nepageidaujamas imunologinis atsakas | |
| Šis metodas nesukelia neigiamo imunologinio atsako paciento organizme. | Šis metodas sukelia neigiamą imunologinį atsaką paciento organizme. |
Santrauka - Ex Vivo ir In Vivo genų terapija
Terapiniai genai į paciento organizmą patenka kaip į tam tikrų ligų gydymą. Tai žinoma kaip genų terapija ir gali būti atliekama dviem būdais: ex vivo genų terapija ir in vivo genų terapija. Skirtumas tarp ex vivo ir in vivo genų terapijos yra tas, kad genų įterpimas ex vivo genų terapijoje atliekamas ląstelių kultūrose, esančiose už paciento kūno ribų, o pakoreguotos ląstelės pacientui vėl įvedamos, o in vivo genų terapijos genai įvedami tiesiai į vidiniai tiksliniai audiniai, neizoliuojant ląstelių. Abiejų procesų sėkmė priklauso nuo stabilaus terapinių genų įterpimo ir transformavimo į paciento ląsteles.
